Denufosol

Denufosol er en inhaleret lægemiddel til behandling af cystisk fibrose, er udviklet af Inspire Pharmaceuticals og sponsoreret af cystisk fibrose Foundation. Det blev testet i to fase III kliniske forsøg, TIGER-1 og TIGER-2. I første omgang i den første fase III studie, TIGER-1 forbindelsen viste signifikante resultater sammenlignet med placebo. I den anden fase III forsøg, TIGER-2, er forbindelsen ikke opfyldte det primære effektmål, en væsentlig ændring i baseline FEV1 ved uge 48 endepunkt sammenlignet med placebo. Som i 2011, er der ingen yderligere kliniske forsøg, der gennemføres med forbindelsen.

Lægemidlet blev også undersøgt til behandling af nethindeløsning og andre retinale sygdomme, men forsøg er afsluttet i 2006.

Ansøgning

I fase III studier blev denufosol oralt inhaleret af patienter med cystisk fibrose tre gange om dagen ved hjælp af en jet forstøver. For at være effektiv, det skulle nå de dybere dele af lungen, hvilket gør det uegnet for børn under fem år.

Virkningsmekanisme

Cystisk fibrose er kendetegnet af en defekt af chlorid kanal CFTR på epitelceller i lungerne. CFTR regulerer komponenterne i sved, mavesyren, og slim. Defekter føre til en viskos, dehydreret slim, hindrer mucociliær clearance. Denufosol er en agonist ved P2Y2 undertypen af ​​purinerge receptorer, en alternativ klorid kanal. Aktivering denne alternative chlorid kanal teoretisk øger ion-transport i cystisk fibrose patienter, som kompenserer de virkninger forårsaget af den ikke-fungerende CFTR.

Kemi

Denufosol består af to nucleosider, 2'-desoxycytidine og uridin, forbundet af fire enheder af fosforsyre. Det anvendes i form af dets tetranatriumsalt.

  0   0
Forrige artikel Forfatning San Marino

Kommentarer - 0

Ingen kommentar

Tilføj en kommentar

smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile
Tegn tilbage: 3000
captcha